Genová terapie nadějí pro neslyšící?

Renomovaná zahraniční média informovala před několika dny o závratné novince! Tým vědců z čínské Univerzity Fu-tan totiž dokázal pomocí genové terapie vrátit sluch neslyšícím dětem!

Vadný gen  
Tyto děti se narodily jako neslyšící, protože zdědily dvě vadné kopie genu pro protein zvaný otoferlin, který zajišťuje přenos sluchových signálů z ucha do mozku. Ve snaze obnovit tuto funkci, píchli vědci dětem do uší neškodné viry nesoucí DNA s cílem získat funkční kopii genu pro otoferlin. Čtyři z pěti pacientů, kteří tuto experimentální léčbu podstoupili, něco slyší.  
Vadný gen způsobuje ztrátu sluchu – ilustrační snímek (Foto: Pixabay.com)  
Vzácný typ hluchoty  
Manohar Bance, ušní chirurg z Cambridge University Hospitals řekl, že děti s vadným genem pro protein otoferlin se rodí s těžkou až úplnou ztrátou sluchu, a i přesto projdou novorozeneckým screeningem sluchu. Dle něj je problém v tom, že vláskové buňky ve vnitřním uchu sice fungují, ale "nemluví" s nervy. Tato genová terapie tedy funguje pouze v těch případech, kdy je hluchota způsobena nedostatkem otoferlinu. Tento typ hluchoty je však vzácný, vyskytuje se pouze v 1 až 5 % případů dědičné ztráty sluchu. Odhaduje se...