Průlom v léčbě hluchoty? Vědci uzdravili myš pomocí opravené DNA

Pro lidi s genetickou poruchou sluchu se blýská na lepší časy. Vědcům z Harvadovy univerzity a Massachusettského technologického institutu (MIT) se totiž pomocí úpravy DNA podařilo vyléčit geneticky podmíněnou hluchotu u myší. Tato průlomová metoda by se tak v budoucnu mohla užívat i při léčbě poruch u lidí.

"

"Doufáme, že tento výzkum povede k co nejúčinnější léčbě geneticky podmíněné hluchoty u lidí," řekl pro server The Guardian profesor David Liu, který výzkum na Harvadově univerzitě a MIT vedl.

Téměř všechny případy hluchoty jsou způsobeny genetickými vadami, přičemž možnosti léčby jsou v současné době velmi omezené. Lidem s poruchou sluchu pomáhá kochleární implantát. Nové metody vysoce přesných nástrojů pro úpravu genu, jako je například genetický opravný nástroj Crispr, s jehož pomocí vědci nedávno změnili DNA přímo v těle pacienta, však přinášejí zásadní průlom v léčbě genetických mutací.

Vědci se ve svém výzkumu myší, jehož závěry zveřejnili v prestižním časopise Nature, zaměřili na mutaci genu nazvaného Tmc1. Ta zapříčiňuje postupnou ztrátu sluchu kvůli degeneraci tisíců vláken. Tato vlákna převádějí vibrace z okolí na impulzy. Ty jsou přenášeny do mozku, který je vnímá jako zvuk.

Pokud tak například dítě zdědí tuto mutaci genu Tmc1, mezi 10. až 15. rokem života tak zcela ztratí sluch.

Vědci však mohou při léčbě využít fakt, že i lidé s mutací Tmc1 mají ve své genetické výbavě uloženou nepoškozenou variantu tohoto genu. Teoreticky by tak mělo být možné vadnou informaci odstranit a nahradit ji nepoškozeným genem.

Liu a kolegové použili technologii genové úpravy, známou jako Crispr-Cas9. Jedná se o poměrně novou a přelomovou metodu, která funguje jako jakési nůžky, s...